先天性纯红细胞再生障碍性贫血治疗

发布网友发布时间：2024-10-22 21:28

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热心网友时间：2024-11-02 06:24

先天性纯红细胞再生障碍性贫血治疗主要依靠输红细胞和肾上腺皮质激素。虽然这两种方法能帮助患儿维持正常生活，但长期输红细胞会引发血色病，需特别留意。肾上腺皮质激素类药物虽对约75%的患者有效，但只有少数能持续缓解。泼尼松是推荐剂量，持续使用后根据疗效调整剂量。大剂量甲泼尼龙可作为试验性治疗，但其毒副作用明显，使用需谨慎。

HGFs如红细胞生成素、IL-3及莫拉司亭在单用、联合或序贯治疗中，仅对部分患者有效。rhIL-3剂量逐渐增加后，有13例患者获得持久疗效。异基因骨髓移植(allo-BMT)已成功用于难治性患者治疗，部分存活时间长达10年。HLA匹配的同胞供体移植后，患者生存质量良好。脐血造血干细胞移植在输血依赖的先天性纯红细胞再生障碍性贫血患者中也取得成功。

对于其他治疗方式，如雄激素和环孢素A，需注意可能影响患儿发育。最近有研究显示，重组人生长激素(rhGH)治疗后，长期输血导致血色病的患者生长速度明显加快。