【NMPA新药】迟到70年的批准!罕见病特效药醋酸氟氢可的松在中国上市

发布网友发布时间：2024-10-24 18:38

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热心网友时间：2024-11-05 15:53

中国药品监督管理局（NMPA）于2024年5月27日批准了爱施健公司的醋酸氟氢可的松上市申请，这一罕见病特效药的批准对于中国患者来说是一大福音。氟氢可的松主要用于治疗失盐型先天性肾上腺皮质增生症（SW-CAH）和失盐型原发性慢性肾上腺皮质功能减退症（Addison病），这两种疾病在新生儿时期就可能显现，如不及时治疗，后果严重。

失盐型CAH由于肾上腺皮质酶缺乏，导致激素合成异常，轻症症状包括拒奶、呕吐和水盐平衡失常，严重时可引发肾上腺危象。Addison病则因肾上腺皮质功能减退，影响矿物皮质激素和糖皮质激素分泌，需要激素替代疗法。

醋酸氟氢可的松作为肾上腺皮质激素，具有抗炎和抗过敏作用，能改善炎症反应。该药自1954年在加拿大问世，但直到现在才在中国获得批准，填补了市场空白。2023年，它已在部分医院用于紧急治疗肾上腺功能减退相关疾病，对患者和家庭意义重大。

这一批准标志着氟氢可的松在中国的迟到70年上市，引发了对罕见病药物研发和可及性的重要讨论。随着国内医药研发能力和监管的进步，我们期待未来会有更多罕见病药物问世，为患者带来更好的治疗选择。但请记住，任何用药决策都应由专业医生指导。